НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Метод генной терапии CRISPR в лечении ангионевротического отека

Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО).
Биотехнологическая компания Intellia Therapeutics в сотрудничестве с исследователями из Кембриджского университета, Оклендского университета и Университетского медицинского центра Амстердама опубликовала в New England Journal of Medicine промежуточные результаты клинического исследования NTLA-2002 - терапии, основанной редактировании генома методом CRISPR in vivo и направленной на ген KLKB1, который вызвал значительное уменьшение симптомов у пациентов с НАО.
Технология редактирования генов CRISPR, направлена на ген KLKB1, который играет ключевую роль в производстве прекалликреина, предшественника калликреина, фермента, при чрезмерной активации которого инициируется развитие симптомов НАО. Инактивируя ген KLKB1, NTLA-2002 стремится снизить выработку прекалликреина, тем самым ограничивая активацию воспалительного каскада, ответственного за приступы заболевания. В ходе первой фазы клинических исследований NTLA-2002 назначался пациентам с НАО в различных дозах для оценки его эффективности и безопасности.
В результате было отмечено значительное снижение уровня калликреина в плазме крови и, как следствие, заметное уменьшение количества приступов заболевания. NTLA-2002 хорошо переносился пациентами, а побочные явления ограничивались в основном реакциями.
Источник: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2309149

Читайте также

PNAS: раскрыт механизм работы ключевого рецептора восприятия боли и теплаРецептор TRPV1, расположенный в нервных окончаниях кожи, играет ключевую роль...


Исследователи из Массачусетского технологического института разработали инструмент на базе технологии искусственного интеллекта, который позволяет анализировать...


Традиционно наиболее распространенными способами удаления и уничтожения злокачественных клеток были лучевая терапия, химиотерапия и хирургическое...


Израильские ученые обнаружили ранее неизученный механизм иммунной системы, который меняет представление о том, как наш организм борется с инфекциями...


У пациентов с кожной формой красной волчанки, принимавших гидроксихлорохин, снижался риск прогрессирования заболевания до системной формы...


Недавние исследования проливают свет на механизмы распространения бактерий Klebsiella pneumoniae из легких в кровоток, что может привести к развитию...


Фармакоэкономический анализ, проведенный группой российских исследователей на основании данных неинтервенционного (наблюдательного) исследования...


Загрязнение воздуха ежегодно становится причиной почти 7 миллионов преждевременных смертей, и его последствия выходят далеко за рамки легких...


Наш кишечник выстлан важным барьером, который выполняет некоторые важные функции; Он удерживает микробы в желудочно-кишечном тракте вдали от...


Имеется связь между присутствием патогенных бактерий в полости рта и ухудшением когнитивных функций. Определенные виды бактерий могут как улучшать...





САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
-
Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
-
Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
-
Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
-
Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
-
Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
-
О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
-
Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
-
Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
-
Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
-
Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
-
Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
-
Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- Врожденные аномалии и пороки развития
-
КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
-
Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
-
Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
-
Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
-
Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
-
Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
-
Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
-
Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
-
Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
-
Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе